北京商报讯(记者 姚倩)日前,病痛挑战基金会和弗若斯特沙利文咨询公司(Frost & Sullivan,以下简称“沙利文”)联合发布了《2023中国罕见病行业趋势观察报告》(以下简称《报告》),《报告》回顾梳理中国罕见病在诊断、用药、保障、特医食品及创新服务等方面的发展,概述这一领域在过去面临的问题和取得的进步,并对中国罕见病综合服务体系提出展望。
据据病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川介绍,截至目前,基于《第一批罕见病目录》,103种药物在中国上市,涉及47种罕见病;其中73种药物已纳入医保,涉及31种罕见病。但目录外的高值药保障仍是患者用药可及的核心痛点,目前有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保,其中13种药物属于高值药,年治疗费用多为几十万到上百万。从国家到地方上,各方都做了大量探索为解决罕见病的用药可及问题,如医保目录动态调整、地方罕见病用药保障机制新探索、公益慈善力量参与罕见病多层次保障等。
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